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Le groupe pharmaceutique Novartis obtient le 24 mai 2019, l’autorisation de mise sur le marché américain de son nouveau médicament «Zolgensma».
Il s’agit d’un traitement contre l'amyotrophie spinale, une maladie génétique qui touche les cellules nerveuses causant une atrophie musculaire voire une paralysie du bébé. Dans les cas les plus graves, cette maladie pourrait causer le décès des bébés au cours de leurs deux premières années.
Le traitement issu d'une longue recherche scientifique s’administre en une seule injection qui coûte 2,125 millions USD. Afin de permettre aux patients un meilleur accès à son produit, Novartis a négocié le remboursement avec les assureurs et les mutuelles de manière à étaler le paiement sur cinq années.
Même si le prix du Zolgensma paraît excessivement cher, il ne représente que la moitié de celui du Spinraza (Nusinersen), premier médicament contre l’amyotrophie spinale, dont la durée de traitement est de 10 ans. La première année coûte 750 000 USD, les neuf qui suivent reviennent à 375 000 USD par an.
Après l’autorisation de la commercialisation du Zolgensma aux Etats-Unis, l’Europe et l’Asie devraient suivre offrant l’opportunité de se soigner à un plus grand nombre de patients.
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